Одобрен препарат для лечения бокового амиотрофического склероза

В США зарегистрирован препарат Радикава (эдаравон) для лечения пациентов с диагнозом “боковой амиотрофический склероз” (БАС) или “болезнь Шарко”.

«Получив сведения о том, что эдаравон с успехом применяют в Японии для терапии БАС, мы оперативно приняли меры по введению средства на рынок США», – рассказывает Эрик Бастингс, замдиректора Отделения неврологических препаратов в Центре по оценке и исследованию препаратов FDA. «Это первый одобренный FDA препарат для лечения БАС за много лет и мы очень рады, что у пациентов появился новый вариант лечения».

Боковой амиотрофический склероз – это редкое заболевание, при котором повреждаются и погибают нервные клетки, контролирующие произвольную мускулатуру. Произвольные или поперечнополосатые мышцы отвечают за такие процессы, как жевание, ходьба, дыхание и речь. В результате заболевания нервы теряют способность активировать специфические мускулы, что приводит к их ослаблению, и, в конечном итоге, параличу.

БАС является прогрессирующим заболеванием, а это значит, что состояние больных со временем ухудшается. По данным Центра по контролю и профилактике заболеваний, болезнью Шарко страдает примерно 12-15 тыс. жителей США. Большинство из них умирает от дыхательной недостаточности, обычно в течение 3-5 лет с первого проявления симптомов. Однако есть и исключения, одним из которых является известный ученый Стивен Хокинг, который живет и успешно трудится с этим диагнозом уже более 50-и лет.

Радикава вводится в организм путем внутривенной инфузии. В ходе первичной терапии введение препарата осуществляется ежедневно в течение 2-х недель, затем следует двухнедельный перерыв. Последующая терапия заключается в проведении процедуры на 10-ый из 14 дней с последующим двухнедельным перерывом.

Эффективность эдаварона в лечении БАС была продемонстрирована в ходе шестимесячного клинического исследования, проведенного в Японии. Всего 137 участников были случайным образом распределены в 2 группы: в одной получали эдаравон, а в другой – плацебо. На 24-ой неделе те, кто получал экспериментальный препарат лучше справлялись с повседневными задачами и испытывали меньше последствий болезни, чем те, кто получал плацебо.

Наиболее распространенным побочным эффектом были подкожные кровоизлияния и нарушения походки. Применение препарата также связано с серьезными рисками, которые могут потребовать неотложной медицинской помощи: крапивницей, отечностью, затруднением дыхания, а также аллергической реакцией на гидросульфит натрия, входящий в состав лекарства. Данный компонент может вызвать анафилактический шок, представляющий угрозу для жизни пациентов.

Комментарии: